Генная терапия восстановила зрение 8-летнему пациенту
Введение аденовируса в сетчатку пациента
Исследователи из США и ЕС представили отчет о новом этапе клинических испытаний методики генной терапии амавроза Лебера – генетического заболевания, ведущего к постепенной потере зрения.
В эксперименте, отчет о котором опубликован в журнале The Lancet, приняли участие 12 пациентов с генетическим заболеванием в возрасте от 8 до 44 лет. Суть лечения заключалась во введении в сетчатку безвредного аденовируса, несущего нормальные копии гена пигмента сетчатки, синтез которого был нарушен у пациентов. Целью ученых была оценка безопасности экспериментальной процедуры, оценка эффективности лечения в их задачи первоначально не входила.
По данным авторов исследования, добровольцы хорошо перенесли введение геннотерапевтического препарата. Каких-либо серьезных побочных эффектов за период наблюдения зафиксировано не было. У всех участников было отмечено существенное увеличение светочувствительности, причем наиболее значительные результаты были достигнуты в группе самых юных пациентов.
Наиболее впечатляющими оказались результаты лечения 8-летнего мальчика, который до экспериментальной процедуры был практически лишен возможности передвигаться самостоятельно. Спустя год зрение у ребенка восстановилось до уровня, близкого к норме: он не только начал передвигаться без помощи трости, но и научился кататься на велосипеде.
Лечение врожденного амавроза Лебера – одно из наиболее перспективных направлений генной терапии. Клинические испытания этой методики проводятся несколькими группами исследователей. Ранее частичного восстановления зрения у нескольких пациентов с этим заболеванием удалось достичь группе американских ученых. Долгосрочное наблюдение подтвердило, что результаты лечения могут сохраняться на протяжении длительного времени.
В Венгрии пьяный мужчина угнал самолет и приблизился к АЭС (видео)
Над Николаевом после «прилета» виден столб дыма: враг ударил по предприятию (фото, видео)
В Николаеве проходит сессия горсовета (трансляция)
Николаев в фотографиях прошлого: увлекательня история на страницах новой книги (фото, видео)
Племянник российского депутата попал в плен в Украине: что рассказал военный армии РФ из Перми (видео)
На мосту в Николаеве фура сбила велосипедиста: пострадавшего увезла «скорая», огромная пробка
В Николаеве строители выбрасывают кирпичи из окна третьего этажа просто на улицу (видео)
Президент Литвы неожиданно заговорил по-украински
В Николаевском театре рассказали о предстоящей премьере спектакля «Гетман и король»